تقریبا ۱۰۰۰۰۰ نفر در ایالات متحده دارای بیماری کم خونی داسی شکل هستند، اکثر آنها آفریقایی-آمریکایی و لاتین هستند اما در بین آن ها بیمارانی از نژاد های خاورمیانه ای، آسیایی ، هندی و مدیترانه ای نیز وجود دارند. میانگین طول عمر این بیماران بین ۴۰ تا ۶۰ سال می باشند.
علت ایجاد این بیماری خیلی وقت است که برای پزشکان شناخته شده است اما تا کنون روند روش های درمانی آن چندان پیشرفت نکرده است. منشاء ژنتیکی آن، یک جهش نقطه ای و به خوبی شناخته شده است که این بیماری را یک کاندیدای جذاب برای درمان با ابزار ویرایشگر ژن CRISPR می کند.
این ایده بدین صورت است که CRISPR می تواند جهش ژنتیکی را در سلول داسی شکل اصلاح کند تا بدن بیمار بتواند گلبولهای قرمز عادی را ایجاد کند و درد و دیگر علائم شدید مرتبط با این بیماری را کاهش دهد. محققان در حال حاضر ابزار ویرایش ژن را بر روی سلول های داسی شکل انسانی در آزمایشگاه مورد آزمایش قرار داده اند و اکنون در حال تلاش برای انجام کارآزمایی های بالینی مرتبط با آن هستند. نتایج اولیه نشان می دهد که سلول داسی شکل می تواند یکی از اولین بیماری هایی باشد که تکنیک CRISPR اساسا مورد درمان قرار می دهد.
شرکت CRISPR Therapeutics با جدا کردن سلول های بنیادی بیمار و ایجاد تغییرات ژنتیکی به کمک فناوری CRISPR جهش ژنتیکی بیماری زا را از ژن فرد حذف کرده و سپس سلول های سالم را به بیمار پیوند می زنند. محققان CRISPR Therapeutics در مطالعه ای دریافتند که ۸۵ درصد از سلول ها در آزمایشگاه با موفقیت ویرایش می شوند، به این معنی که آن ها قادر به ساخت گلبول های قرمز سالم بودند.
تاریخ انتشار: ۹۶/۷/۴